Dans le cadre d’une collaboration avec l’Université de Genève, l’Université de Lausanne, l’Université de Francfort, l’Université de Valence, l’IRB de Barcelone et la société Hoffmann – La Roche, les équipes SMITh, LCO2 et la chimiothèque de l’Institut de Chimie et Biochimie Moléculaires et Supramoléculaires (ICBMS) – UMR CNRS 5246 ont participé à l’identification d’un produit naturel marin appelé homocarbonyltopsentin corrigeant le gène SMN2 dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA) selon un mode d’action inédit.

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Référence : Targeting RNA structure in SMN2 reverses spinal muscular atrophy molecular phenotypes. Garcia-Lopez, A.; Tessaro, F.; Jonker, H. R. A.; Wacker, A.; Richter, C.; Comte, A.; Berntenis, N.; Schmucki, R.; Hatje, K.; Petermann, O.; Chiriano, G.; Perozzo, R.; Sciarra, D.; Konieczny, P.; Faustino, I.; Fournet, G.; Orozco, M.; Artero, R.; Metzger, F.; Ebeling, M.; Goekjian, P.; Joseph, B.; Schwalbe, H.; Scapozza, L. Nat. Commun. 2018, 9, 2032. DOI: 10.1038/s41467-018-04110-1